NIH가 공식 지원하는 In Silico 임상시험 연구 사례 4선

PBPK·인구집단 모델과 임상시험 시뮬레이터 개발 (U01 FD006549 프로젝트)

미국 NIH는 어린이병원(Children’s Hospital of Los Angeles)에 대해 U01 FD006549 (미국 FDA 산하 국립독성프로그램(NCTR)이 주관하고 Children’s Hospital Los Angeles가 수행하는 대표적인 In Silico 임상시험 관련 프로젝트 ) 연구비를 지원하며, 여기에서 PBPK(PHysiologically Based Pharmacokinetic; 생리기반 약물동태)와 인구집단약물반응모델(Population Modeling)이 결합된 임상시험 시뮬레이터 개발이 진행되고 있다. Grantome에 따르면, 이 프로젝트는 정맥·경구·흡입 등 다양한 투여경로를 포괄하며, 생물학적 동등성(BE, Bioequivalence) 평가 및 오픈소스 플랫폼 배포를 목표로 2019년부터 수행되고 있다 (fda.gov, grantom e.com). 이 시뮬레이터는 가상의 인체 모델을 이용해 다양한 인종, 연령, 신장 및 간 기능 등의 생리학적 특성이 약물 대사에 미치는 영향을 계산할 수 있도록 설계되어 있으며, 실제 임상시험을 대체하거나 보완할 수 있는 도구로 주목받고 있다. 이는 In Silico 임상시험의 핵심 기술이 단순 계산 수준을 넘어, 실제 임상 설계와 BE( Bioequivalence) 판단 도구로 발전해 가고 있음을 시사한다. 이러한 모델은 특히 희귀질환이나 소아환자, 고령자 등 임상시험 수행이 어려운 대상에게 매우 유용하게 적용될 수 있으며, 미국 외 국가에도 널리 확산될 가능성이 높다.

 

NIH-FDA 공동 RFA-FD-24-006 : 장기 작용형 주사제 In Silico 설계

NIH와 FDA가 함께 주관하는 RFA‑FD‑24‑006 공고는 장기 작용형 주사제(LAI; Long-Acting Injectables) 연구 지원을 명시하였다. 지원 대상에는 PBPK 기반의 in vitro‑in vivo 상관관계(IVIVC) 모델링이 포함되며, 이는 나노입자, 결정 현탁액, 폴리머 임플란트 등 다양한 전달 시스템의 인체 내 릴리스 메커니즘을 예측하는 In Silico 연구다. 이 프로젝트는 약물 방출 프로파일, 조직 내 분포, 반감기 등을 모델링하고, 실제 환자에게 투여될 경우 어떤 반응이 발생할지를 사전에 예측할 수 있도록 설계되어 있다. 특히 LAI 제형은 투여 빈도가 낮고 효과가 장기간 유지되어야 하기 때문에, 사전 예측 정확도가 매우 중요하다. 따라서 IVIVC 모델은 약물 개발 초기부터 임상시험 설계, FDA 승인까지의 전 과정을 최적화할 수 있는 필수 기술이 되고 있다. 이 공고는 PBPK를 활용한 임상 예측 플랫폼이 NIH·FDA 공동 투자 대상으로 공식 인정받고 있음을 보여주는 명확한 사례다.

HEAL PREP R15  Animal or In Silico 명시 및 자금 배정

NIH의 HEAL Initiative Pain Research Enhancement Program (PREP) R15 공고(RFA‑AT‑25‑001)에서는 preclinical(사전 임상) 연구는 animal or in silico 모델 모두 가능하다”고 명시했으며, 지원 대상은 기능성 통증 연구를 위한 메커니즘 기반 모델이다 (nccih.nih.gov). 이는 NIH가 전통적인 동물 모델 외에도 In Silico 모델을 동등한 연구 수단으로 인정한다는 점에서 큰 의미가 있다. 이 공고는 연 최대 375,000달러의 연구비를 사회적 연구기관에 지원하고 있으며, 특히 R15 지원 대상은 학부 교육 중심의 기관으로, 젊은 연구자와 학부생의 참여가 활발하다는 특징을 지닌다. 통증 메커니즘을 정확히 이해하고 이를 수치화·시뮬레이션할 수 있는 디지털 모델은 신약 개발뿐 아니라, 만성 통증의 진단·예후 예측에도 적용 가능하다. 이러한 경우는 In Silico 임상시험 기법이 동물실험과 동등하다는 것을 인정받는 첫 공식 사례로 기록된다.

국립 치과·두개안면연구소 (NIDCR) 참여로 치과·두개안면 분야까지 확장 지원

HEAL PREP R15는 NIH 내에서 NIDCR(국립 치과·두개안면연구소)을 참여 기관으로 명확히 포함하며, 치과·두개안면 질환에도 ‘In Silico 분석 도구’ 사용을 허용하고 있다 (grants.nih.gov, nihon-u.repo.nii.ac.jp). 이는 단지 통증 분야뿐 아니라 치의학 및 턱관절, 안면 재건 분야에도 가상 시뮬레이션이 적용 가능하다는 점을 의미한다. 예를 들어, 치아 이동 예측, 치주 조직 반응 모델링, 안면 근육 재건 예후 예측 등에 In Silico 도구가 사용될 수 있으며, 이는 임상의사와 연구자 간 협업을 통해 정밀 맞춤치료의 가능성을 열어줄 수 있다. 또한 NIDCR은 데이터 과학 및 생물정보학(bioinformatics) 통합을 강조하고 있어, In Silico 기반 예측모델은 의료기술·보건정책·환자맞춤치료 등 다양한 분야로의 확장해 가고 있다. 이는 In Silico 임상시험 기술의 적용 가능 영역이 의료 전 분야에서 확대되고 있음을 보여주는 또 하나의 증거다.

인 실리코 (In Silico 임상시험 ), 이제는 국책 연구지원의 핵심 영역

위 네 가지 사례는 모두 실제 NIH·FDA 예산 속에 포함된 공식 지원 프로젝트이며, 각각의 근거가 grantome.com, NIH 공고 페이지에 명확하게 명시되어 있다. 이로써 In Silico 임상시험이 단순 이론 수준을 넘어, 실제 국가 정책 흐름과 연구 전략 중심에 자리잡고 있다는 사실이 입증됩니다. U01 프로젝트는 실제 임상 설계 시뮬레이터 개발, RFA‑FD‑24‑006 공고는 LAI용 PBPK·IVIVC 모델링, PREP R15 공고는 animal or in silico 병행을 명시하고 있고, 국립 치과·두개안면연구소 (NIDCR) 참여는 치과·두개안면 분야까지 In Silico 이용 확되되고 있음 알 수있습니다. 이는 단순 계산 도구를 넘어 법적·제도적으로 인정받는 연구 방식으로 발전하고 있음을 뜻하며, 윤리적 부담 감소, 예산 효율성 증대, 정밀 예측 강화라는 세 가지 축에서 공공 보건 전략의 패러다임을 새롭게 짜고 있습니다. 향후 국내 연구자들도 이같은 글로벌 정책 흐름을 반영하여, PBPK 기반 시뮬레이터 구축, IVIVC 플랫폼 구축, R15 혹은 U01 스타일의 연구 신청, 치과·두개안면, 통증 분야에서의  In Silico 모델링 개발 등을 준비한다면, 정부 및 민간 R&D 경쟁력 확보하는데 유리 할것이다.