2025년 AI 기반 디지털 치료제 임상시험, 어떻게 설계되고 실행되는가? 최신 동향과 실무 전략

AI와 디지털 치료제의 융합, 의료 패러다임을 바꾸다

2025년 현재, 디지털 헬스케어 시장에서 가장 주목받는 분야는 단연 AI 기반 디지털 치료제(AI 기반 DTx)이다. 디지털 치료제(Digital Therapeutics, DTx)는 특정 질환을 치료하거나 관리하기 위해 소프트웨어를 활용하는 기술로, FDA(미국 식품의약국)나 EMA(유럽의약품청) 등 규제기관의 심사를 받는 의료제품이다. 기존에는 약물이나 의료기기가 치료의 주체였다면, 이제는 알고리즘이 치료를 주도하는 시대가 열리고 있는 것이다. 여기에 인공지능(AI)이 결합되면, 치료의 정밀도와 예측 가능성은 비약적으로 향상된다. AI는 사용자의 생활 패턴과 생체 데이터를 분석하여 맞춤형 치료를 설계하고, 실시간 피드백을 통해 치료 효과를 최적화할 수 있다. 단순한 앱 수준을 넘어 치료 자체를 AI가 주도하는 이 모델은, 질환의 예방, 진단, 치료를 모두 통합하는 새로운 의료 패러다임을 제시하고 있다.

 

AI 기반 DTx 임상시험 설계의 핵심 요소

이러한 AI 기반 디지털 치료제가 의료현장에서 실제로 사용되기 위해서는 임상시험이라는 필수 절차를 거쳐야 한다. 하지만 기존의 약물 중심 임상시험과는 성격이 완전히 다르다. AI 기반 DTx는 치료 대상과 방식이 디지털이며, 알고리즘이 변경 가능하다는 점에서 설계 단계부터 전략이 달라야 한다. 최근 각광받는 방법론이 바로 in silico(컴퓨터 기반 가상 시뮬레이션) 코호트 활용이다. 실제 환자 데이터를 기반으로 유사한 특성을 가진 가상환자군을 구성해 사전 시나리오 검증이 가능하고, 윤리적 부담과 비용도 줄일 수 있다. 또한 adaptive design(적응형 설계)은 AI의 예측 분석 능력을 활용해 시험 도중 샘플 크기, 치료군 구성 등을 유연하게 변경할 수 있게 한다. FDA는 2025년 AI 의료기기 가이드라인에서 이러한 디자인 전략에 대해 명확한 기준을 제시하고 있으며알고리즘 변경 관리 계획(PCCP)과 설명 가능한 AI 모델 사용 여부를 명시적으로 요구하고 있다. 실제 설계 단계에서는 AI의 예측 모델링 능력을 활용해 환자 반응률, 순응도, 중도이탈 가능성 등을 사전에 분석하고 이에 따라 프로토콜을 최적화하는 것이 중요하다.

 

환자 모집과 데이터 수집의 자동화, 성공률을 높이다

AI 기반 임상시험의 장점 중 하나는 환자 모집과 데이터 수집의 효율성이 월등히 높다는 점이다. 전자의무기록(EHR), 유전체 정보, 웨어러블 디바이스 데이터 등 다양한 비정형 데이터를 AI가 분석함으로써, 환자 적합도, 질병 이력, 생활 패턴 등을 종합 고려한 맞춤형 스크리닝이 가능해졌다. 대표적 사례로 TrialMatchAI는 자연어처리(NLP) 기반 분석을 통해 과거 병력과 조건이 일치하는 환자 후보를 자동 선별해, 기존 대비 최대 40% 이상 빠른 모집 속도를 보이고 있다.

또한 eConsent(전자 동의), ePRO(전자 환자보고결과), 원격 생체모니터링 시스템이 AI와 통합되어 데이터 입력 오류를 줄이고 실시간 반응을 추적할 수 있다. 예를 들어 AI는 환자의 응답 패턴을 분석해 입력 누락이나 이상 반응을 감지하고, 필요 시 치료 알림을 제공하거나 시험 운영팀에 경고 메시지를 자동 전송할 수 있다. 이처럼 AI는 환자 중심의 효율적 운영을 가능케 하며, 결과적으로 임상시험의 신뢰성과 정밀도를 높인다.

 

규제기관의 변화와 국내 적용 현실

AI 기반 디지털 치료제의 임상시험이 확산되면서, 규제기관의 대응도 빠르게 진화하고 있다. FDA는 2025년 기준으로 AI 기반 임상시험을 위한 Draft Guidance를 발표하며 알고리즘 검증 절차, 설명 가능성, 보안성, 데이터 품질 기준 등을 구체화했다. EMA 또한 사이버보안과 알고리즘 위험 평가, 디지털 셰이머(가짜 디지털 개입 도구)를 통한 위약군 설계 등에 대한 기술적 가이드라인을 제공하고 있다. 그러나 국내에서는 아직 AI 기반 DTx 임상시험에 대한 명확한 규제 가이드가 부족한 실정이다. 보건복지부와 식약처는 디지털 헬스 산업을 육성하고 있으나, 실제 임상 설계와 승인 단계에서 필요한 실무적 기준은 일부 시범사업에만 국한되고 있다. 다만 최근 한국형  in silico 시험 기반 가이드라인 초안, AI 의료기기 임상평가 기준이 논의되고 있어, 향후 시장 환경은 빠르게 개선될 것으로 예상된다. 국내 개발사 및 연구기관은 이 변화에 선제적으로 대응하고, 글로벌 기준에 맞는 임상시험 전략을 수립해야 할 시점이다.